Remmers (inhibitors)

Er bestaat de mogelijkheid dat jouw lichaam zgn. antistoffen (antilichamen) tegen de toegediende stollingsfactor is gaan maken. Deze antilichamen breken o.a. de toegediende stollingsfactor weer af en neutraliseren zo het effect van de behandeling. Dit gebeurt vooral op zeer jonge leeftijd (bij patiënten met ernstige hemofilie) bij aanvang van de behandeling, dat wil zeggen binnen de eerste 20 tot 50 behandelingen. Deze antistoffen worden remmers of inhibitors genoemd. Patiënten met een aangetoonde lage remmerconcentratie in het bloed kunnen bij bloedingen vaak nog wel worden behandeld met hoge doseringen stollingsfactor om het beoogde effect te krijgen. Bij patiënten met een hoge remmerconcentratie, ontwikkelen zich zóveel remmers dat het stollingsproduct veel minder goed werkt dan normaal. Er zijn dan andere behandelingen beschikbaar om tóch bloedingen te kunnen stoppen en de remmers aan te pakken.

De concentratie aan remmers kan bepaald worden door een laboratoriumtest. Deze test wordt uitgedrukt in Bethesda Units (BU).

Het ontstaan van remmers kan soms acuut levensbedreigend zijn, zoals bij intracraniële bloedingen (bloedingen in de hersenen), maar de schade door herhaalde bloedingen in de gewrichten is een van de meest slopende gevolgen, die de levenskwaliteit van patiënten ernstig aantast. De behandeling van remmers, zodra die zich hebben ontwikkeld, kan fysiek, emotioneel en financieel zwaar zijn en is niet altijd succesvol.

Factor VIII-remmende antistoffen kunnen bij een groot deel van de patiëntenpopulatie worden geëlimineerd via het zogenaamde immuuntolerantie-inductieproces. Bij deze behandeling, die voor het eerst werd toegepast in Bonn, Duitsland, krijgen de patiënten gedurende een lange periode frequent (meestal dagelijks of om de dag) een hoge dosis stollingsfactor VIII. Zo wordt hun immuunsysteem ’getraind’ niet meer te reageren op de stollingsfactor.

Die aanpak kan heel duur zijn, vooral door de kostprijs van de toegediende stollingsfactor. Omdat er echter minder langetermijncomplicaties zijn, stellen sommige deskundigen dat de farmaco-economische voordelen opwegen tegen de aanvankelijke kosten.